对于很多白血病患者来说，造血干细胞移植是最佳的希望方案，而移植需有合适的供者，除了同胞全相合的供者，非血缘骨髓库配型成功率通常在三万分之一到一百万分之一，近年来移植技术的进步，亲缘单倍体移植、脐血移植技术也在不断发展，基本解决了供者的需求。近日，哈医大一院血液内科造血干细胞移植病房，成功为一名复发的急性B淋巴细胞白血病患者进行了Car-T治疗后桥接脐血移植，为患者重燃生命的希望。
2021年，41岁的李女士在哈医大一院血液内科确诊为“急性B淋巴细胞白血病”，诱导化疗缓解后进行巩固治疗，同时寻找异基因造血干细胞供者。她的半相合供者是她67岁的母亲，虽然老人为女儿移植的心愿很强烈，但体检发现老人的肿瘤标记物升高，不是供者的最佳选择。李女士的女儿年仅6岁，且体重不够，也不适合，又先后配型7名亲缘供者均未成功。在中华骨髓库非血缘供者查询，也没有完全相合的供者。
因无适合的异基因供者，专家团队计划大剂量化疗巩固后进行自体造血干细胞移植。但是采集的自体造血干细胞动员细胞数目不够，而且巩固化疗过程出现髓外多部位复发，说明患者化疗效果差，预后不佳，这条路还是走不通。针对这个难题，哈医大一院造血干细胞移植病房范圣瑾主任向李女士推荐了目前先进的Car-T细胞治疗方案，缓解后再桥接脐血造血干细胞移植，移植团队在浙江脐血库找到了一份与8/10 HLA相合的脐血。这份宝贵的血液，为李女士带来了希望。
李女士接受Car-T细胞治疗后2个月，经PET-CT证实髓外病灶基本消失。2023年7月12日，进入哈医大一院血液内科造血干细胞移植病房移植仓，7月21日，医护人员为李女士成功回输脐带血23ml。经过精心的治疗和护理，李女士顺利度过了移植后的危险期，移植后第19天粒系植活，8月15日成功出仓，病情得到了有效的控制，生活质量得到了显著的提高。
专家介绍，Car-T细胞治疗，又称之为嵌合抗原受体T细胞治疗。T淋巴细胞，是白细胞的一种，来源于骨髓造血干细胞，成熟后在血液和淋巴组织中发挥免疫功能，相当于人体内的“战士”，能够抵御和消灭“敌人”，包括细菌、肿瘤等。通过基因工程技术，将T细胞改造成“超级战士”即Car-T细胞，针对白血病细胞进行“靶向”杀伤作用，因此Car-T治疗白血病是一种精准、快速、高效的新型肿瘤免疫疗法。但是这些Car-T细胞在人体内是有生存周期的，部分患者可能因Car-T细胞的逐渐消亡出现疾病的复发，因此在Car-T细胞治疗取得缓解后，很多患者仍需要衔接异基因造血干细胞移植，建立持久的免疫监视系统，才能达到治愈白血病的目的。
“技术创新是推动白血病治疗的重要动力。”范圣瑾表示，脐血移植是一种复杂而重要的治疗手段，它给许多患者带来了重获新生的希望。脐血移植的干细胞与常用的骨髓/外周血干细胞相比，干细胞数目少，仅为骨髓/外周血干细胞的1/10，也就是干细胞“种子”少，因此植活困难。而且脐血移植预处理方案强，化疗毒性大，早期植入反应早且重，并发症多，移植的难度大。因此，脐血移植并不是国内外广泛开展的移植技术。然而，哈医大一院骨髓移植中心在范圣瑾的带领下，不断探索并成功实施了脐血移植技术，为患者提供了新的治疗选择。
徐旭 李慧波 哈尔滨日报记者 刘菊
