今年9月，国家卫生健康委发布《第二批罕见病目录》，CTCL正式被纳入。伴随国家罕见病目录不断更新，许多罕见肿瘤患者“用药难”的问题也在改善。
近日，由协和麒麟研发的罕见病靶向药物莫格利珠单抗由哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军开出全国首张处方。该药用于治疗既往接受过系统治疗的复发或难治性 Sézary 综合征 (SS) 或晚期（III/IV）蕈样肉芽肿 (MF)成人患者。此次首方意味着治疗皮肤T细胞淋巴瘤的创新性治疗方案在国内正式落地，有望惠及更多患者。
马军介绍，皮肤T淋巴瘤（CTCL）属于非霍奇金淋巴瘤的一种，CTCL作为罕见病发病率较低。MF和SS是其最常见的两种亚型，可累及患者皮肤、血液、淋巴结和内脏器官，患者普遍生活质量较差，误诊率高且晚期缺乏靶向治疗药物，通常会出现皮损、发痒、疼痛以及不可预知的皮肤症状，并可能会导致进一步的并发症，从而影响患者的生命健康。
与大多数罕见病一样，CTCL也面临着确诊难的问题，患者平均需要2—7年才能得到确诊。 “主要原因是这个疾病很狡猾，在早期的症状与湿疹，银屑病等一些皮肤病非常相似，非常容易被误诊。临床上需要对疑似病例进行多学科会诊，从而为患者做出精准诊断。”马军说道，“而随着皮肤外区域出现累计进展速度加快，疾病很快便会进入后期，有些甚至只有短短几个月。这时候我们就需要‘和时间赛跑’，为病人精准用药。”
“过去，CTCL并没有很好的治疗方案，患者饱受疾病困扰。如今，我们有了单抗疗法。我们此次开出的全国首方，为患者提供了治疗CTCL的新疗法，也为他们带来了提高生活质量的新希望。目前该患者已经用药三次，疗效初显，症状改善。”马军告诉记者，希望今后可以看到更多力量协作，继续给予CTCL患者以及其他罕见病患者更多的关爱和帮助，提升他们用药的可及性和可负担性，帮助他们回归正常生活。（哈尔滨日报记者 刘菊）
